聚焦基因編輯療法，「瑞風生物」完成近億元A輪融資

據悉，「瑞風生物」已于近日完成近億元A輪融資。本輪融資由雅惠投資領投，現(xiàn)有股東聯(lián)想之星繼續(xù)加碼跟投，強云資本擔任本輪融資獨家財務顧問。本輪所募集資金將用于繼續(xù)推進現(xiàn)有創(chuàng)新療法的研發(fā)進度，加快技術迭代和人才體系建設。

「瑞風生物」全稱廣州瑞風生物科技有限公司，成立于2019年1月，是一家處于臨床前階段、致力于以基因編輯技術為核心的新藥開發(fā)的高科技企業(yè)。公司研發(fā)團隊來自美國MD安德森癌癥中心、紐約大學和中山大學等知名研究機構，在地中海貧血、眼科遺傳病等疾病方向積累了研究成果，并且在包括編輯系統(tǒng)創(chuàng)新、全新小鼠和大型哺乳動物模型構建和多層次藥效評估等層面擁有豐富經驗。

CRISPR-Cas技術原理

「瑞風生物」的技術核心是基因編輯技術。CRISPR-Cas系統(tǒng)通過具有核酸內切酶活性的蛋白分子和向導RNA的功能組合，能夠高效和準確地靶向并切割基因組序列中的指定位點，通過真核細胞自身的同源重組和非同源修復等機制，可以實現(xiàn)對基因缺陷位置的精確編輯。相比于以往的基因治療手段，CRISPR-Cas具有簡單高效、適應性廣以及擴展性強的優(yōu)勢。

「瑞風生物」目前有體外細胞治療（ex Vivo）和體內藥物（in Vivo）兩大藥物創(chuàng)新平臺，分別針對血液系統(tǒng)疾病和眼科/呼吸系統(tǒng)/中樞神經系統(tǒng)疾病。其中進展最快的β-地中海貧血基因編輯療法已處于臨床前階段?！吨袊刂泻Ｘ氀乐螤顩r藍皮書（2015）》的數(shù)據顯示，中國重型和中間型地貧患者約30萬人且每年遞增10%，地貧基因攜帶者超過3000萬人，影響近3000萬家庭1億人口，市場需求巨大。

ex vivo血液系統(tǒng)疾病研發(fā)管線

in vivo 眼科·呼吸系統(tǒng)·中樞神經系統(tǒng)研發(fā)管線

此外，「瑞風生物」還開發(fā)了信息化的藥物加快發(fā)現(xiàn)平臺“天兵TM系統(tǒng)”，希望借助高性能計算能力，用機器學習研究海量的高價值基因組學數(shù)據和關聯(lián)臨床數(shù)據，從而提升公司的藥物研發(fā)進程和競爭力。平臺目前關注方向包括：1.基因編輯工具和AAV的創(chuàng)新和發(fā)現(xiàn)；2.基于基因調控通路的藥物靶點策略；3.新生抗原預測模型建立和應用。

「瑞風生物」創(chuàng)始人兼CEO梁峻彬表示：“基因編輯藥物是新興的基因藥物方向，能實現(xiàn)一次給藥，終身治愈的效果，其發(fā)展非常迅速，多項早期臨床數(shù)據也表明該技術優(yōu)越的治愈性價值及其高水平的安全性。特別對于那些現(xiàn)階段無藥可治或藥效不佳的疾病，基因編輯為很多患者帶來了希望。”

本輪融資領投方雅惠投資的投資負責人劉嘉運表示：“CRISPR基因編輯工具作為生命科學領域里的革命性技術，在新藥研發(fā)方向擁有巨大的發(fā)展?jié)摿??！?/p>

編輯：蔡姝凝