基因編輯技術(shù)治療地中海貧血，邦耀生物基因療法在臨床試驗取得進展
億歐大健康7月22日訊，聚焦于基因治療和細(xì)胞藥物研發(fā)公司上海邦耀生物科技有限公司（“邦耀生物”）宣布，在邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗取得初步成效。這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地中海貧血（簡稱“地貧”），也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例（β0/β0純合子指β鏈完全不能合成，屬于重度地貧）。
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